“我的孩子有救了!”一位山东母亲在视频平台上喜极而泣。
12月3日上午,2021年国家医保药品目录调整结果公布,曾经定价69.7万元一针的诺西那生钠注射液顺利进入医保,这是全球首款精准靶向治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药物,研制企业为美国渤健公司。
这款药在2019年获批,按每名患者每年注射6支算,一名患者自费的医疗费用约420万元,且要终身注射。
今年,渤健推出援助计划,将年均治疗费用降至55万,多数家庭依然无力负担,进入医保目录,是他们最大的期盼。
幸好3年后,一切如愿以偿。医保最终价格暂未公布,但从网传视频看,患者全年自付费用将降低到10万。
视频地址:https://haokan.baidu.com/v?pd=wisenatural&vid=9882317245798156477
定价70万的无奈
今年的医保目录调整,一个特点是聚焦“天价药”扎堆的罕见病领域。
诺西那生钠注射液是典型。
2020年8月,“一针药70万元”的新闻冲上微博热搜,今年9月,西安交大第二附属医院一张55万的收费票据,再度引来舆论关注。
该药治疗的SMA,为常染色体隐性遗传病,是第二常见的遗传性神经肌肉病,位列2018年5月《第一批罕见病目录》的第110号。
SMA有“婴幼儿遗传病杀手”之称,按照患者起病年龄和疾病严重程度,大分为4型,其中1型6个月内起病,从来不能独坐,2岁以内死亡;2型6-18个月起病,从来不能独站,平均寿命25岁。
新生儿发病率约为1/6000—1/10000,近80%为1-2型。
据推测,中国内地每年新发患者大概在2000名左右,患者总数量约为3-5万名,全球患者人数不到50万人。
临床数据表明,患者在连续使用诺西那生钠注射液4.8年后,存活率为100%,96%的患者能够在辅助下行走。
“如果患儿在症状出现前就接受药物治疗的,其运动功能发展和正常孩子几乎一样。”北京大学药学院药事管理与临床药学系教授博士生导师史录文说。
这么一款好药,为什么要定价70万元一支?
于药企来说,一款新药的研发,平均10年、10亿美金,罕见病可能更高,专利保护期只有20年,而SMA这类病患者少,销量有限,成本无法大规模摊薄,价格自然高。
诺西那生钠注射液,在全球都不便宜。
在美国,一针诺西那生钠注射液的单价是12.5万美金一针,约合80万元;在澳大利亚,患者自付41澳元,约280元一针,因为该药品进入了社保,政府的集采价也要55万人民币。
其他SMA药物,同样价格高昂。
诺华Zolgensma(尚未在中国上市)在美国的定价是210万美元,约合1400万元,是全球最贵的药物;罗氏Evrysdi(利司扑兰)是全球首个口服SMA疗法,国内年费用约30万元-100万元不等。
3小时,砍到地板价
自诺西那生钠注射液获批以来,医保局一直在争取将其降价进医保。
2020年,医保局喊话,将该药纳入谈判日程,但价格悬殊,渤健方没有参与谈判。今年,渤健公司代表在医保谈判的最后一天才现身。
据现场媒体报道,渤健代表的谈判时长足足有3小时,远超大热门肿瘤药物。
按照医保30万的价格线,这款天价药可能被医保局“砍”到了地板价。
此前央视新闻披露的一段视频,有外界猜测正是诺西那生钠注射液的谈判现场,经历2轮共9次谈判,最终价格从首次报价53680元/支(5毫升12毫克)降至34020元/支(药企最终轮报价)。
按照现场视频看,医保局建议价格为33000元/支,尽管最终成交价未定,有市场预计按照这个区间,一年6针的治疗方案,年治疗费用约20万元,以乙类报销比例60-70%预估,患者全年自付费用不到10万。
医保结果公布后,渤健生物官方称,诺西那生钠注射液是首次参与医保谈判,也是首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物,“将大举改善中国SMA患者的治疗现状,切实减轻其治疗经济负担”。
“我们很骄傲这款罕见病治疗药物首次参与国谈,即被纳入医保目录。”渤健亚太区总裁温浩基公开表示。
一位行业分析师向《21CBR》记者表示,渤健在今年推出的援助计划,可以解读为在为进医保做准备。
中国人口基数足够大,一进医保,罕见病患者从几十个、几百个,变成覆盖几千或者几万,薄利多销,药企能算过经济账。
另外,同类药物的竞争不可忽视。
就SMA来说,罗氏口服药利司扑兰也在今年获批,可能要博一下医保。
“今年罗氏的利司扑兰有些像去年的渤健,在谈判日程中,但没有参与,明年就不一定了。”分析师说。
竞争加剧,进医保的先机不可失。
保基础也要保天价
从公布的国家医保药品目录看,诺西那生钠并不是进入医保的唯一高值药。
今年的医保谈判,瞄准数款百万级的治疗用药,武田制药年费用百万元的阿加糖酶α注射用浓溶液也被纳入医保,该药主要治疗法布雷病。
对于这样的安排,外界有不同的声音。
医保是中国最基础、最主要的医疗支付渠道,对其所承担的作用一直有不同说法,究竟保基本还是保高价,才能体现政策的公平性?
北京大学第一医院丁洁告诉《21CBR》记者,国家的医保是广覆盖、保基本,将昂贵的药推到医保局来担负,确实有困难。
更何况新冠疫情后,医保支付的压力不小。
国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮在谈判现场表示,中国的医保基金正处于一个非常困难的年份,包括新冠肺炎前期医保基金的减征缓征,另外疫苗的费用也占了医保基金非常大的支出。
“今年依旧开展医保谈判,的确展现了国家人民健康至上的决心。”张劲妮说。
聚焦高价罕见病用药,她给出了一种解释:“医保一直在考虑的问题,就是每一个小群体都不应该被放弃。”
今年120万一针的CAR-T细胞疗法“阿基仑赛注射液”,最终未参与谈判,上述分析师表示:“按照医保这个态势,也许很快,企业就有意愿了。”