目前中国能治疗SMA罕见病的药物只有一种,然而注射一针要70万,且每四个月需要注射一次,并要终身使用。
如此一来,几乎“救命药”等同“散财药”,而且,哪怕散财了,希望依旧渺茫。
8月5日据红星新闻报道。有一种多发于婴幼儿群体的罕见性疾病,发病患者倘若没有药物治疗,很难活过两岁。
因此,这种病又被称为婴幼儿遗传病杀手,简称为SMA,即脊髓性肌肉萎缩症。常见的表现为肌肉无力、肌肉萎缩、麻痹,严重者甚至会丧失呼吸、吞咽及其他神经运动,直至死亡。
这是一种常见的染色体隐性遗传病,每40-50人中就有一个是致病基因的携带者。每6000-10000名新生儿中就有一名SMA患者。
天价药物,一针70万
然而这种治疗SMA的药物却十分昂贵,是中国许多家庭难以负担起的。
目前,全球能治疗SMA患者的药物只有三种,诺西那生纳注射液、罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma。2019年4月28日,诺西那生纳注射液在中国上市,另外两种药物均未在中国上市。因此,目前中国能用于治疗SMA罕见病的药物只有一种。
诺西那生纳注射液在中国一针需要70万,每四个月需要注射一次,且需要终身使用。因此,该病死亡率也十分高。
在国外,治疗SMA的药物也十分昂贵,诺西那生纳注射液一剂在美国需要折合人民币87万元,Zolgensma则只需要一次就可以完成治疗,但注射该药物一次需折合人民币1500万元。Zolgensma在日本注射一次需1102万元人民币,适用于未满2岁的婴儿,这一药物目前并未在中国上市。
然而,相比中美的高昂药费,诺西在澳大利亚却可以用便宜得很来形容!据悉,诺西那生纳注射液在澳大利亚一针仅需280元人民币。
此外,该药物还在2018年被纳入了当地的药品福利计划,可以用于治疗18岁的患者。